En tant que partenaires engagés, nous avons réalisé ensemble un exploit impressionnant », a annoncé le Dr Gendelman. « L’équipe du Dr Khalili a produit des éléments fondamentaux pour la manipulation génétique, que nous avons ensuite intégrés dans notre modèle expérimental de souris LASER-ART au Nebraska. Nous avons décidé quand délivrer la thérapie de modification génétique et réalisé des études pour optimiser l’élimination du VIH-1, la neutralisation du CCR5 et la diminution de la prolifération virale. »
Dans des études antérieures, les Drs. Khalili et Gendelman, ainsi que leurs équipes, ont prouvé qu’il était possible de retirer le VIH des génomes de souris vivantes et humanisées infectées par le virus, menant à la guérison de certains spécimens. Dans le cadre de cette investigation, le Dr Khalili et son collaborateur, Rafal Kaminski, PhD, professeur adjoint au Centre de neurovirologie et de manipulation génétique de la Katz School of Medicine, ont fusionné leurs savoir-faire dans la technique de modification génétique CRISPR afin de viser le VIH-1 avec une méthode thérapeutique dénommée thérapie antirétrovirale à diffusion lente et effet durable (LASER), mise au point conjointement par le Dr Gendelman et Benson Edagwa, PhD, professeur adjoint de pharmacologie à l’UNMC. La thérapie LASER ART permet de maintenir la réplication du VIH à des niveaux faibles pendant de longues périodes, réduisant de ce fait la fréquence des injections d’ART.